不久前，2021年國家醫(yī)保目錄談判結果正式公布：此次共有74種藥品新增進入目錄，其中7個直接新增藥品，67個談判新增藥品。從降幅來看，67個談判品種平均降幅為61.7%。 談判成功的藥品中，原本費用昂貴的藥物無疑是一大焦點和熱點話題。其中，70萬一針的罕見病藥物——渤健SMA治療藥物(脊髓性肌肉萎縮癥)諾西那生鈉注射液成功進入醫(yī)保，降幅接近40%的消息頻頻上了熱搜，而除了這一款藥物以外，實際上還有兩個年費用百萬元的藥品也進入了醫(yī)保，分別是腫瘤藥達雷妥尤單抗注射液、治療法布雷病的藥物阿加糖酶α注射用濃溶液。
武田旗下的阿加糖酶α注射用濃溶液此次也新增進入醫(yī)保，該產品是人源性酶替代療法，可帶來長期的心、腎保護并延緩疾病進程，改善患者及其家庭的生活質量。2018年3月，阿加糖酶α注射用濃溶液被納入中國第二批臨床急需境外新藥名單，并于當年的8月份在中國成功獲批上市，用于確診為法布雷病患者的長期酶替代治療。
資料顯示，法布雷病是一種X連鎖遺傳性疾病，由于X染色體長臂中段編碼α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的GLA基因突變，導致α-Gal A結構和功能異常，使其代謝底物三已糖神經酰胺(GL-3)和相關鞘糖脂在全身多個器官內大量堆積所導致的臨床綜合征。根據《罕見病診療指南(2019年版)》，酶替代治療是利用基因重組技術體外合成α-Gal A替代體內缺陷的酶。
據了解，阿加糖酶α注射用濃溶液此次在醫(yī)保目錄中的適應癥范圍為：用于確診為法布雷病患者的長期酶替代治療，適用于成人、兒童和青少年。從此前該產品的年治療費用來看，同樣也在百萬。
達雷妥尤單抗注射液是一種CD38單抗，由楊森公司開發(fā)，也是楊森的重點產品之一，目前已在華獲批多發(fā)性骨髓瘤等3項適應癥。財報顯示，達雷妥尤單抗在2019年的全球銷售額達到29.98億美元，2020年銷售額繼續(xù)提升，達到41.90億美元，同比增長39.8%。
在進行2021年國家醫(yī)保談判前，該藥物曾主動降價。今年7月27日，湖南、遼寧省藥品和醫(yī)用耗材集中采購平臺同期發(fā)布了達雷妥尤單抗注射液的主動降價通知。其中，達雷妥尤單抗注射液100mg/5ml規(guī)格從5460元降至2358，400mg/20ml規(guī)格則從19710元降為8512.4元，降幅達到56.81%。如今，該產品又成功進入國家醫(yī)保。
另有業(yè)內表示，近年來相繼有罕見病用藥進入醫(yī)保，但對于年費用近百萬的高價罕見病藥物，從公開資料來看，尚屬頭一次，這對于相關罕見病患者而言將是一大福音，后續(xù)或有望看到更多年費用百萬的藥物出現在醫(yī)保目錄名單之列，大大減輕患者的負擔，讓患者用得起藥。
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